Genska terapija uspela

Grupa naučnika pod rukovodstvom profesora Filipa Lebulša iz francuskog Instituta za zdravlje i medicinska istraživanja u Insermu i sa univerziteta Harvard prvi put je uspešno primenila gensku terapiju na mladiću obolelom od teške genetske bolesti krvi - talasemije koja može da izazove jaku anemiju, prenele su svetske agencije.

Radi se o mladom Francuzu vijetnamsko-tajlandskog porekla kome je kada je imao 18 godina ponovo ubačen u organizam „korigovan" gen uzet iz njegove kičmene moždine.

„Tri godine nakon početka terapije, sada 21-godišnji pacijent, više ne mora da prima transfuzije krvi i to već više od dve godine", istakao je Lebulš.

Prema njegovim rečima, život mladog pacijenta potpuno se promenio. Zahvaljujući poboljšanju mladić je uspeo da se odvaži da pronađe stalan posao kao kuvar u jednom od pariskih restorana.

Iako je za mladog Francuza bolest deo prošlosti, što potvrđuju svi rezultati analiza, lekari mu preporučuju da i dalje bude obazriv.

U svetu se godišnje rađa oko 200.000 dece sa sindromom talasemije, a godišnje se bolest dijagnostikuje kod jedne na 10.000 osoba u Evropskoj uniji.

Zbog hipermetabolizma koji se javlja kao posledica bolesti dolazi do zaostajanja u rastu obolelog i do razvoja skeletnih deformacija.

Beta talasemija major najozbiljniji je oblik oboljenja i u ovom slučaju kod pacijenata se već od rođenja se manifestuje anemija težeg stepena. Deca zaostaju u rastu, imaju napade groznice i dijareje. Normalan razvoj do sada je bio moguć uz odgovarajuće lečenje transfuzijom, ali se krajem prve decenije života javljaju znaci prekomernog deponovanja gvožđa.

Ukoliko se ne leči, talasemija može dovesti do ozbiljnog zaostatka u rastu i razvoju, mongoloidnog izgleda, a često se javljaju i zdravstveni problemi poput srčane insuficijencije, kao i uvećanje srca, jetre i slezine.