Дијабетичар сам производи инсулин након пресађивања генетски модификованих ћелија

Случај, објављен овог месеца у часопису New England Journal of Medicine, представља могући пробој у лечењу болести која погађа 9,5 милиона људи широм света.

Дијабетес типа 1 настаје када имуни систем пацијента уништи специјализоване ћелије, такозване „острвске ћелије“ које се налазе у подручјима панкреаса познатим као Лангерхансова острвца, у којима се производе хормони панкреаса, укључујући и инсулин који регулише ниво шећера у крви.

Стање се може држати под контролом редовним дозама синтетичког инсулина, али лек за излечење не постоји.

Трансплантације острвских ћелија могу обезбедити дуготрајнији извор инсулина за особе са дијабетесом типа 1. Међутим, након трансплантације, имуни систем пацијента може препознати нове ћелије као страно ткиво, што изазива реакцију која уништава трансплантат.

Због тога пацијенти морају доживотно узимати имуносупресивне лекове, што их чини подложним инфекцијама.

Да би превазишли ове препреке, научници из Шведске и Сједињених Држава трансплантирали су острвске ћелије из панкреаса донора, али генетски измењене помоћу CRISPR технологије, како би се спречило њихово одбацивање од стране примаочевог имуног система. Ово је први пут да је такав третман примењен на човеку.

Дванаест недеља након примања генетски модификованих ћелија, пацијент наставља да производи инсулин без имунолошке реакције.

Аутори у раду наводе да њихово, иако прелиминарно, истраживање сугерише да је генетски инжењеринг трансплантираних ћелија, како би избегао имуни одговор примаоца, вредан алат за спречавање одбацивања нових ћелија или органа.

У овом новом приступу, истраживачи су помоћу CRISPR-а извршили три измене у генетском коду донорских ћелија како би смањили вероватноћу имуног одговора. Две измене смањиле су ниво протеина на површини ћелија који нашим белим крвним зрнцима сигнализирају да ли је ћелија страна или не. Трећа измена повећала је производњу протеина CD47, који одвраћа напад других имуних ћелија.

Генетски измењене ћелије су затим убризгане у подлактицу пацијента. Његов организам није напао модификоване ћелије, а преживеле ћелије су нормално производиле инсулин.

Иако је пацијент примио тек малу дозу измењених ћелија па ће и даље морати свакодневно да прима терапију инсулином, случај показује да се поступак може безбедно спровести.

Следећи корак истраживача је да спроведу додатне студије како би утврдили да ли ћелије могу дугорочно да преживе, што би олакшало управљање болешћу и потенцијално довело до излечења. Такође, потребно је тестирати да ли овај приступ делује и код пацијената са другим типовима дијабетеса.