Kragujevac: Naučnici počeli da rade na leku za ublažavanje simptoma spinalne mišiće atrofije

2,1 milion evra - cena najskupljeg leka na svetu - "zolgensme". Toliko novca su pre tri godine morali da sakupe Đurđevići iz Čumića kod Kragujevca kako bi ga primio njihov sin Gavrilo, oboleo od spinalne mišićne atrofije. Za njih je to bio najteži period u životu.

“Pun neizvesnosti, straha, brige da li ćemo uspeti da sakupimo dovoljno sredstava, tako da je to hvala Bogu sve iza nas. Sada je Gavrilo dobro, on napreduje”, navodi Nevena Đurđević, Gavrilova mama.

Na svu sreću, i terapije su danas o trošku države. Sa željom da pomognu obolelima, u koštac sa tim retkim i progresivnim neuromišićnim oboljenjem uhvatili su se i naučnici univerziteta u Kragujevcu i Beogradu.

“Mi smo ustanovili da posotoji jedan protein koji se skraćeno naziva HDAC 4 i da on zapravo inicira odumiranje mišića kada dođe već do razvoja spinalne mišićne atrofije. Tako da je naš cilj da razvijemo nove molekule na osnovu tehnologije koja se naziva PROTAC, koja treba da izazove degradaciju, odnosno razlaganje tog mišića u ćeliji i da se na taj način u startu spreči odumiranje tih mišića”, objašnjava prof. dr Milan Mladenović, PMF Kragujevac.

Za istraživanja su od Fonda za nauku dobili oko 285.000 evra i radiće se u nekoliko faza. 

“Prva faza jeste dizajn aktivnih jedinjena pomoću veštačke inteligencije. Nakon toga sledi faza sinteze jedinjena. Sledeća faza jeste testiranje tih jedinjenja na enzimu HDAC 4, to je epigenetska meta koja je povezana sa odumiranjem mišića”, naglašava dr Nevena Tomašević, iz PMF Kragujevac.

Potom slede laboratorijska testiranja na životinjama. 

“Mi u ovom trenutku imamo sve neophodne dozvole za rad sa eksperimentalnim životinjama, znači dozvolu i saglasnost etičke komisije”, kaže dr Sanja Matić, iz Instituta za informacione tehnologije Kragujevac. 

Ako sve bude po planu, trebalo bi da za tri godine počnu kliničke studije, odnosno ispitivanja na pacijentima. Taj proces potrajaće desetak godina. Novi lek neće zameniti postojeće terapije, ali će se zajedničkom primenom postizati bolji rezultati. Prema proceni naučnika, od "zolgensme" će biti oko 1.000 puta jefitniji i moći će da ga koriste svi oboleli. 

“Nadamo se da će inovativne terapije koje se pojavljuju za njega obezbediti još bolju, lepšu i svetliju budućnost”, ističe Nevena Đurđević, Gavrilova mama.

Tome se u Srbiji nada i oko 130-oro dece i odraslih kod kojih je registrovana spinalna mišićna atrofija. Od septembra prošle godine, kada je u svim pordilištima u zemlji uveden skrining na ovu retku genetsku bolest, od 25.000 testiranih, pozitivno je bilo pet beba.