Интензивна испитивања иновативног лека за дијабетес – велика очекивања, и за истраживаче и за пацијенте

Случај првог пацијента код којег су матичне ћелије излечиле дијабетес, даје наду да би оне могле бити лек за ту болест. „То је као чудо", изјавио је излечени. Иако су резултати лечења изненађујући, јер је реч о првом пацијенту који је овим третманом излечен, стручњаци упозоравају да тај поступак мора да буде додатно истражен.

Испитивање иновативног модела лечења пацијената са дијабетесом типа 1, које подразумева трансплантацију група ћелија које луче инсулин и даље трају, уз велике изазове али и надања.

Третман укључује процедуру трансплантације лабораторијски узгојених ћелија острваца које луче инсулин. Терапија се за сада зове VCTKS 210 и буди наду да би људи са дијабетесом једног дана могли да живе са обновљеном функцијом производње инсулина без потребе да узимају лекове.

О испитивањима нове методе третирања дијабетеса огласиле су се CRISPR Therapeutics, који је развио иновативну технику, и ViaCite, биотехнолошка фирма посвећена проналажењу функционалног лека за дијабетес уз користећи ћелије панкреаса добијене из матичних ћелија.

Др Џејмс Шапиро, клинички истраживач у новом испитивању је цењени стручњак у области трагања за новим методама лечења дијабетеса, и као хирург је крајем деведесетих година прошлог века извео прву трансплантацију „ћелија острваца" за пацијенте са дијабетесом типа 1, техником која је названа „Едмонтонски протокол".

Шапиро је сада директор Клиничког програма трансплантације јетре на Универзитету Алберта у Едмонтону у Канади.

Трансплантације групе ћелија панкреаса су се показале безбедним и ефикасним, али су и даље ретке, делимично због недостатка донатора органа. Као резултат тога, др Шапиро каже да су такве трансплантације у основи ограничене на пацијенте са екстремно хитном потребом, као што су људи са екстремним поремећајима у нивоу глукозе, или они са узнапредовалом болешћу бубрега.

ViaCite је, међутим, развио скоро „неограничено" снабдевање ћелијама панкреаса – узгајајући их у лабораторији из плурипотентних матичних ћелија.

Ограничења великог пробоја 

Конкурент, Вертекс, такође је осмислио решење користећи матичне ћелије, а компанија је недавно изазвала реакције у јавности када је објавила да су трансплантиране ћелије биле успешне у клиничком испитивању.

Та вест је нашироко поздрављена као велики пробој, али, уз сав успех, пацијенту су неопходни лекови против одбацивања како његово сопствено тело не би нападало нове ћелије које је добило.

Др Шапиро каже да ће свака терапија уз трансплантацију ћелија која захтева сталну имуносупресију нужно бити ограничена на мањи број пацијената, а то је око пет процената, можда десет процената данашње популације људи са дијабетесом типа 1, не укључујући децу.

„Имуносупресивни лекови су велика препрека зашто данас не радимо велики број трансплантација ћелија. Разлог је тај што имуносупресивни лекови могу имати озбиљне нежељене ефекте. Ризици укључују повећан ризик од рака, повећан ризик од инфекција опасних по живот, нежељене ефекте на бубреге, а такође могу бити токсични за функционисање трансплантираних ћелија и њихову способност да производе инсулин", објаснио је доктор.

Дакле, могућност да се изврши трансплантација без лекова против одбацивања, ако је успешна, била би прекретница за терапију ове болести.

Др Шапиро је објаснио да би трансплантације ћелија панкреаса, ако ефикасно избегавају „нежељен одговор" имуног система, могле да се користе код огромног броја пацијената, потенцијално код „свих облика дијабетеса".

„Да нисмо имали тај ризик пред нама, могли бисмо да отворимо све могућности, и укључимо све пацијенте. Не само одрасле, већ и децу и пацијенте са дијабетесом типа 2. Нема разлога зашто ова терапија замене ћелија не би функционисала код пацијената са дијабетесом типа 2 који захтева инсулин", каже Шапиро.

„Мислим да је дугорочно, ако се покаже да је ово безбедно, и ако се покаже да је ефикасно – то је још једно велико ако – али ако се то двоје постигне заједно, онда мислим да ћемо много тога постићи у будућој примени оваквих ћелијских терапија", додао је.

ViaCite има алтернативно решење у раду, порозну врећицу која би инкапсулирала нове ћелије, омогућавајући глукози и инсулину да се филтрирају преко баријере, али спречавајући веће имуне ћелије. Њихов конкурент Вертекс наводно ради на сличном решењу, које упоређују са „врећицом чаја" – прецизних доза имуносупресивних лекова.

Др Шапиро верује да би прецизно уређивање гена помоћу CRISPR технологије која је добила Нобелову награду, и која је често цењена као револуционарна, могла да се покаже као победничка стратегија.

„Мислим да ће способност да се промени имунолошка сигнализација на површини ћелије, да се ћелија не препозна и не уништи од стране имуног система, бити огроман напредак за све области трансплантације. Од 1950-их људи су радили на идеји имунолошке толеранције, а свети грал је трансплантација којој не би био потребан ниједан од ових имуносупресивних лекова", рекао је.

Ново револуционарно испитивање почело је са његовим првим пацијентом, првим у свету коме је трансплантирана ова генетички уређена група ћелија. Пацијент је „толерисао операцију без пропуштања". Операција не звучи страшно инвазивно, захтева само „мале резове на трбушном зиду".

Чак десет пацијената може на крају добити ову „прву рунду" трансплантације. Др Шапиро је врло захвалан волонтерима-пацијентима без којих испитивања не би била могућа.

Не може се рећи колико ће још рада бити потребно пре него што третман буде „комплетно спреман" за почетак, а др Шапиро је разумљиво оклевао да ми да временски оквир.

Нема кристалне кугле 

„Пацијенти желе да чују када ће бити доступан, али им је и мука да чују - још пет година до лека, тако да не причамо о томе. Говоримо о непосредним изазовима који су пред нама. Било би лепо имати кристалну куглу, али у исто време, мислим да је реалност да радимо суочавајући се са изазовима и решавајући их", искрено је рекао доктор.

„Можда ће нас ове прве измене гена одвести далеко, али можда неће бити савршене. То још не знам. Можда ће бити потребне додатне измене и оптимизација", додао је.

О томе, да ли ће, ако све буде текло оптимално, моћи ускоро да се каже да је лек за дијабетес 1 пронађен, др Шапиро каже да са речју „лечење" увек морамо бити опрезни.

„Мислим да можемо врло јасно да кажемо да би ово могло бити далеко боље од терапије инсулином, јер пружа потенцијално биолошко решење за ову биолошку болест. То би могло да обезбеди савршену свакодневну и тренутну контролу шећера у крви коју инјекција инсулина споља не може да уради. Мислим да, ако можете да трансплантирате неограничен извор ћелија, а да вам нису потребни лекови против одбацивања, и да све то доживотно помаже пацијентима, и да им не треба инсулин – онда сматрам да сви можемо да кажемо да је то врло близу лека који желимо да добијемо", закључио је др Шапиро.