Devojčica sa agresivnim oblikom leukemije izlečena zahvaljujući eksperimentalnoj genskoj terapiji

Trinaestogodišnjoj Britanki postavljena je dijagnoza akutne limfoblastne leukemije T-ćelija 2021. godine. Konvencionalni tretmani za ovaj oblik raka krvi, uključujući hemioterapiju i transplantaciju koštane srži, nisu dali rezultata.

Devojčica je prijavljena za kliničko ispitivanje ekperimentalnog tretmana genetski modifikovanim imunim ćelijama zdravog donora u dečjoj bolnici u Londonu.

Za samo 28 dana Alisin rak je bio u remisiji, što je lekarima omogućilo da izvrše drugu transplantaciju koštane srži kako bi obnovila imuni sistem.

Šest meseci kasnije, devojčica je „dobro“ i na kućnoj nezi u Lesteru.

„Bez ovog eksperimentalnog tretmana, jedina opcija za Alisu je bila palijativna nega“, navodi se u saopštenju bolnice.

Robert Kijeza, konsultant londonske dečje klinike, tvrdi da je ovaj preokret kod Alise „stvarno neverovatan“, mada rezultate još uvek treba pratiti i potvrditi u narednih nekoliko meseci.

​Prekretnica

Akutna limfoblastna leukemija je najčešća vrsta raka kod dece i pogađa ćelije imunog sistema, poznate kao B-ćelije i T-ćelije, koje se bore i štite organizam od virusa.

Iz klinike navode da je Alisa prvi pacijent za koga se zna da je dobio T-ćelije hemijskom konverzijom pojedinačnih nukleotidnih baza – DNK koda – koje nose uputstva za određeni protein.

Istraživači na klinici i Univerzitetskom koledžu u Londonu pomogli su u razvoju upotrebe T-ćelija uređenih genomom za lečenje leukemije B-ćelija 2015. godine.

Ali da bi lečili neke druge vrste leukemije, naučnici su morali da savladaju veliku prepreku jer su T-ćelije koje su dizajnirane da prepoznaju i napadaju ćelije raka na kraju ubijale jedna drugu tokom procesa proizvodnje.

Bile su potrebne višestruke dodatne promene DNK kako bi T-ćelije ciljale ćelije raka, bez međusobnog oštećenja.

„Ovo je sjajna demonstracija kako, sa stručnim timovima i infrastrukturom, možemo da povežemo najsavremenije tehnologije u laboratoriji sa stvarnim rezultatima i pomognemo pacijentima“, naglašava profesor Vasim Kasim, imunolog koji je bio konsultant klinike u Londonu.

„Ovo je najsofisticiraniji ćelijski inženjering koji smo izveli do sada i utire put drugim novim tretmanima i na kraju boljoj budućnosti za bolesnu decu“, dodaje profesor.

Alisa kaže da je želela da učestvuje u kliničkoj studiji ne samo zbog sebe, već i zbog druge dece. Njena majka, Kiona, dodaje da se nadaju da će ovo potvrditi rezultate istraživanja kako bi veći broj dece mogao da primi ovu terapiju.

Istraživači su predstavili svoje nalaze na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju.