Može li nova genska terapija biti delotvorna u lečenju ljudi

Godine 2011. dr Baltimor, dobitnik Nobelove nagrade za fiziologiju medicine, virusolog sa Instituta za tehnologiju Kalifornija (gde se IGT testira u lečenju brojnih bolesti), i njegov tim pokazali su da antitela uneta u ćelije putem virusa mogu da zaštite miševe od HIV-a, što bi dalje značilo da IGT može zaštititi i ljude od igala kontaminiranih tim virusom. Međutim, većina takvih infekcija dešava se usled seksa. Zato je tim uradio dodatni eksperiment: inficirao je ženke miševa preko vaginalne membrane. Nakon godinu dana objavili su da je tehnika zaštitila miševe od HIV-a. „Mi ne stimulišemo, već zaobilazimo imunosistem. To što radimo fundamentalno se razlikuje od vakcinacije, iako je krajnji rezultat veoma sličan", kaže dr Baltimor.

Pre otprilike četiri godine dr Džonson je započeo prvo kliničko ispitivanje IGT-a na ljudima. Njegov tim je u mišiće volontera uneo gene za proizvodnju antitela protiv HIV-a kako bi se videlo da li je tretman bezbedan. „Optimistični smo, nadamo se", rekao je tada, u očekivanju rezultata dr Džonson.

Da li će nova procedura uspeti ‒ otvoreno je pitanje. Istraživači još ispituju koliko je bezbedna i efikasna kod ljudi. Mogućnost da takav genetički inženjering učini da ljudi postanu otporni na neke infektivne bolesti može izazvati bojazan kod pacijenata. „Realno, to je veoma osetljivo područje i potrebna su bolja objašnjenja", kaže Baltimor. Ne postoji garancija da će uspesi na životinjama biti ponovljeni kod ljudi. „Ljudi nisu samo veliki miševi", rekao je dr Ronald G. Kristal, predsedavajući Odseka za genetičku medicinu pri Medicinskom koledžu Vejl Kornel. On je zatim dodao: „Imunološki sistem ljudi može napasti veštačka antitela ili viruse koji ih donose i tako uništiti zaštitu. Mišićne ćelije mogu napraviti isuviše antitela, jer nemaju ugrađenu regulaciju koju imunološke ćelije imaju". No svi eksperimenti ukazuju na to da antitela kreirana novom procedurom mogu da pomognu u borbi protiv bolesti koje su decenijama bile otporne na vakcine.

Ni bioetičari ne vide velike etičke prepreke za IGT, jer se zasniva na genskoj terapiji koja se razvija više od 30 godina. „Ne deluje mi kao radikalan potez", rekao je Džonatan Kimelman, docent na Univezitetu Makgil. Dr Baltimor smatra da će neki ljudi ipak biti skeptični prema ideji da „vakcinacija" u budućnosti treba da znači i izmenu njihove DNK, čak i ako ima potencijala da spreči fatalne bolesti. Ipak, zaključuje: „Kao naučnik, smatram da je naša obaveza da nove procedure, zato što su značajne za javno zdravlje, pretvorimo u kliničku praksu."